Rationell läkemedelsbehandling till nytta för patient och samhälle - ett projekt med metodologisk ansats för att lösa utmaningar inom läkemedelsområdet
Project number : 237021
Created by: Susanna Maria Wallerstedt, 2017-12-05
Last revised by: Susanna Maria Wallerstedt, 2018-09-03 Verified: 2019-06-03
Project created in: FoU i Västra Götalandsregionen

PublishedPublished

1. Översiktlig projektbeskrivning

Engelsk titel

Rational use of medicines – targeting methodological, ethical, and practical/technical challenges for the benefit of the patient and the society

Populärvetenskaplig sammanfattning av projektet

I detta projekt vill vi bidra till att lösa metodologiska, etiska och tekniska svårigheter inom registerforskning för att förbättra förutsättningarna för Rationell läkemedelsbehandling. Evidens av god kvalitet är till nytta för såväl patienter som samhälle. Det behöver finnas ett rimligt säkert underlag för att den förväntade nyttan överstiger riskerna, och att kostnaderna för behandlingen är rimlig givet nyttan. Genom detta projekt vill vi alltså bidra till sjukvården genom att utveckla möjligheterna att skapa den evidens som behövs till nytta för patient, sjukvård och samhälle. Även om projektet har ett metodologiskt fokus för att utveckla forskningsfältet vidare, är utmärkande för varje specifik frågeställning att den ska utgå från ett behov av svaret. På så sätt ka våra resultat vara direkt användbara i sjukvården.

För att ett läkemedel ska bli och fortsätta vara godkänt krävs en positiv nytta/risk-balans. När ett läkemedel kommer ut på marknaden är kunskapen om dess effekter ofullständig. Bland annat kan säkerhetsaspekter såsom sällsynta biverkningar och långtidsbiverkningar inte förväntas vara kända. Inte heller är användning eller effekter i klinisk vardag kända. Den evidens som finns tillgänglig baseras på kliniska studier som i flera avseenden skiljer sig från läkemedelsbehandling i vardagssjukvård. Till exempel har vanliga patienter till skillnad från studiepatienter ofta flera sjukdomar samtidigt och är mindre följsamma till behandlingen. Det finns en europeisk och nationell strävan att få ut nya läkemedel tidigare på marknaden, till exempel genom villkorade godkännanden. I dessa fall är den bakomliggande evidensen ofullständig, ofta med hänvisning till att register kommer att ge den information som saknas för beslutsfattandet. Om register kan ge de svar som behövs för beslutsfattande är dock okänt, och metodologin som används idag bristfällig.

Sverige har exceptionellt goda förutsättningar för registerforskning. Vi har en stor mängd register, såväl hälsodata- och kvalitetsregister som andra register med information om individen. Dessa kan länkas via det unika personnumret. För att kunna dra nytta av registerdata krävs dock metodutveckling. Vi har till exempel visat att kvalitetsindikatorer för läkemedelsbehandling inte kan spegla kvaliteten på behandlingen i önskvärd utsträckning. Vi har också systematiskt granskat så kallade effectiveness-studier, där läkemedels avsedda effekter utvärderats med registerdata; endast en av 24 studier hade en låg risk för bias. Ett vanligt problem var att de jämförda grupperna inte var jämförbara. För att få kunskap om läkemedels effekter till en rimlig kostnad behöver inte bara metodiken kring kohort-studier förbättras, utan även randomiserade registerstudier implementeras. Det finns dock avsevärda etiska och praktiska/tekniska svårigheter med denna design. Detta kan ha bidragit till att det, oss veterligen, ännu inte genomförts några studier där olika läkemedelsbehandlingar jämförs med varandra genomförts i öppenvård. För detta krävs bland annat fungerande beslutssystem för identifiering av potentiella forskningspersoner, tillfrågan om samtycke och randomisering. Dessutom krävs att läkaren väljer att använda systemet och att aktuell utfallsvariabel kan erhållas från registerdata

Den evidens som genereras i detta projekt är en förutsättning för att läkaren ska kunna bedöma nytta/risk-balansen för olika behandlingsalternativ inför val av behandling till en enskild patient. Beslutsfattande på individnivå för rationell läkemedelsbehandling är alltså avhängigt att relevant evidens finns tillgänglig. För välgrundade beslut på samhällsnivå avseende såväl nytta/risk-balans som kostnad/nytta-kvot krävs också relevant evidens. I projektet kommer vi att bidra med kunskap om registerdata räcker till för detta ändamål, det vill säga i vilken utsträckning det är rimligt att godkänna läkemedel med hänvisning till detta.

Vetenskaplig sammanfattning av projektet

I detta projekt kommer vi fortsätta att utmana etablerade sanningar och utveckla metodologin inom fältet Rationell läkemedelsbehandling. Det övergripande syftet är att utvärdera läkemedelsbehandling i klinisk vardag, och effekter av denna, ur nya perspektiv och med metodologisk utveckling i fokus.

Vi planerar att samla in två nya patientmaterial, dels från primärvården, dels från akutsjukvården. Här kommer fokus vara att utvärdera nytta/risk-balansen av läkemedelsbehandlingen på individnivå utifrån ett medicinskt perspektiv, en sällsynt vinkling i den vetenskapliga litteraturen. För att få kunskap om läkemedels effekter, såväl önskade som oönskade, kommer vi att dra nytta av två registerbaserade patientmaterial som redan finns tillgängliga. Här fokuserar vi på att utveckla metodiken för att resultaten ska bli användbara för beslutsfattande. Slutligen kommer vi att genomföra registerbaserade randomiserade pilotstudier angående läkemedelsbehandling insatt i öppenvård, något som inte gjorts tidigare. Här kommer vi att utgå dels från ett kvalitetsregister dels från ett journalsystem. Båda har specifika egenskaper som krävs för ändamålet, till exempel systematiskt registrerade data som tillåter att beslutsstöd utformas samt uppgifter om relevanta uppföljningsvariabler.

Inom ramen för projektet kommer vi att utvärdera flera frågeställningar, inom olika terapiområden, om läkemedels användning och effekter. Utmärkande för varje specifik frågeställning är att det finns ett behov i sjukvården av att få svar på frågan. På så sätt kommer vi att generera evidens av direkt nytta för patient och samhälle avseende bedömningar av nytta/risk-balans och kostnad/nytta-kvot. Medan vi utvärderar frågeställningarna kommer vi att fokusera på de metodologiska aspekterna och på så sätt utveckla fältet vidare.

Typ av projekt

Forskningsprojekt

MeSH-termer för att beskriva typ av studier

checked Longitudinella studier (Longitudinal Studies)
checked Kohortstudier (Cohort Studies)
checked Randomiserad klinisk prövning (Randomized Controlled Trial)
checked Pilotstudier (Pilot Projects)


(Only selected options are displayed. Click here to display all options)

MeSH-termer för att beskriva ämnesområdet

information Added MeSH terms
Pharmaceutical Preparations
Drugs intended for human or veterinary use, presented in their finished dosage form. Included here are materials used in the preparation and/or formulation of the finished dosage form.
Health Care Quality, Access, and Evaluation
The concept concerned with all aspects of the quality, accessibility, and appraisal of health care and health care delivery.

Projektets delaktighet i utbildning

checked Avhandling


(Only selected options are displayed. Click here to display all options)

2. Projektorganisation och finansiering

Arbetsplatser involverade i projektet

information Added workplaces
Regioner - Västra Götalandsregionen - Specialiserad vård - Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Område 7 - Gemensam administration workplace verified by Västra Götalandsregionen on 2018-02-27
Regioner - Västra Götalandsregionen - Närhälsan - Vårdcentraler - Område V5 - Närhälsan Hjällbo vårdcentral (Göteborg) workplace verified by Västra Götalandsregionen on 2018-02-27
Regioner - Västra Götalandsregionen - Närhälsan - Vårdcentraler - Område V3 - Närhälsan Vårgårda vårdcentral workplace verified by Västra Götalandsregionen on 2018-02-27
Regioner - Västra Götalandsregionen - Specialiserad vård - Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Område 6 - Medicin, Sahlgrenska workplace verified by Västra Götalandsregionen on 2018-02-27

Coworker

Johan Lönnbro
Specialistläkare, Medicin, Sahlgrenska, Sektionen för farmakologi
Naldy Parodi López
Specialist i allmänmedicin, Närhälsan Kungshöjd vårdcentral (Göteborg)
Staffan Svensson
Leg läk, Spec Allmänmedicin, Närhälsan Hjällbo vårdcentral (Göteborg)

Rationell läkemedelsbehandling till nytta för patient och samhälle - ett projekt med metodologisk ansats för att lösa utmaningar inom läkemedelsområdet, from FoU i Västra Götalandsregionen
http://www.researchweb.org/is/html/vgr/project/237021